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Évaluation de la robustesse du calcul du nombre de sujets nécessaires en IRT

Stagiaire

Guilleux Alice - Ingénieure biostatisticienne et doctorante  - Université de Nantes - Ecole doctorale Biologie-Santé - ED502 
Formation d'origine : Master 2 Recherche Santé Publique spécialité Biostatistique - Institut de Santé Publique, d'Épidémiologie et de Développement (ISPED)

Résumé

La place accordée aux mesures de santé perçue ou mesures subjectives en santé, souvent nommées Patient Reported Outcomes (PRO), est de plus en plus importante en recherche clinique et épidémiologique dans différents domaines de la pathologie et apparaît sous la forme d’évaluation de critères tels que la qualité de vie, les symptômes dépressifs, l’anxiété, la douleur, les performances cognitives,... Dans le cadre de la planification, sur le plan méthodologique et statistique, de projets de recherche clinique et épidémiologique portant sur des PRO, les investigateurs et les méthodologistes sont constamment confrontés à des problèmes liés au calcul du nombre de sujets nécessaires (NSN) à inclure et à sa justification. Cet élément est pourtant indispensable à une planification rigoureuse mais reste, à l’heure actuelle, très empirique, généralement non justifié de manière formelle et le plus souvent absent des protocoles de recherche. Depuis plusieurs années, les développements de la recherche en Méthodologie et en Biostatistique ont permis de fournir des méthodes spécifiques pour le calcul du NSN pour de nombreux critères d’évaluation incluant notamment des critères de nature quantitative, catégorielle ou censurée. Or, les mesures subjectives en santé diffèrent des autres critères habituellement mesurés chez les patients comme la survie ou le taux de réponse car elles ont la particularité d’être des variables non directement observées et souvent mesurées au travers de questionnaires comportant différents items (questions) dont les réponses sont souvent combinées pour former des scores par dimension. L’analyse de ces critères reposent essentiellement sur des méthodes dites classiques, principalement basées sur les scores observés de réponses (Classical Test Theory: CTT), ou sur des modèles plus récents basés sur la théorie de réponse aux items (Item Response Theory: IRT) comme le modèle de Rasch (Rasch, 1980). Des résultats préliminaires (Sébille et al., 2010) tendraient à montrer que les formules actuellement utilisées pour le calcul du NSN ne seraient pas adéquates, en particulier dans le cadre de l’utilisation de modèles IRT, ces dernières conduisant à des tailles d’échantillon potentiellement sous dimensionnées ne permettant pas ainsi de procurer la puissance nécessaire aux analyses ultérieures. L’inadéquation des formules couramment utilisées pour le calcul du NSN serait vraisemblablement due à l’absence de prise en compte des paramètres associés aux items des questionnaires considérés ainsi qu’à l’incertitude liée à l‘estimation du trait latent selon le modèle IRT choisi. Ce stage s’inscrit dans un projet visant à déterminer de manière théorique et à valider le calcul du nombre de sujets nécessaires lors de la planification d’études comportant des Patient-Reported Outcomes. Les développements récents ont porté sur l’approche IRT en adaptant le calcul du NSN à des questionnaires comportant des items binaires (Hardouin et al, 2011). Le modèle de Rasch à effets aléatoires a été utilisé (Rasch, 1980). Dans ce modèle, le trait latent est supposé normalement distribué. L’objectif du stage consiste à évaluer la robustesse de la méthode de calcul du NSN récemment proposée à la non-normalité de la distribution du trait latent. Cette méthode a été implémentée dans un module du logiciel Stata, Raschpower (Hardouin et al, 2011). Après une prise en main du logiciel et de différents modules spécifiques (Raschpower, Simirt), une étude de simulation sera mise en place. Il s’agira d’évaluer le NSN sous l’hypothèse de normalité de la distribution du trait latent alors que cette distribution aura été simulée non-normale. L’impact de cette hypothèse de normalité sera alors étudié. Les résultats obtenus au moyen de l’étude de simulation seront également comparés aux résultats issus de la méthode récemment développée à travers l’évaluation de différents critères.

Personnes impliquées

Directeur: Blanchin Myriam

Accompagnant scientifique: Sébille Véronique

Accompagnant scientifique: Hardouin Jean-Benoit

Financement

Projet PLANIPRO - financement ANR

Projet(s) associé(s)

• PLANIPRO : Méthodes pour la planification des études portant sur des mesures subjectives en santé
  
  

Publications liées

• Blanchin M, Guilleux A, Perrot B, Bonnaud-Antignac A, Hardouin JB, Sébille V (2015) Power and sample size determination for the group comparison of patient-reported outcomes using the Rasch model: impact of a misspecification of the parameters. BMC Medical Research Methodology, 15: 21.
  
  
• Guilleux A, Blanchin M, Hardouin JB, Sébille V (2014) Power and sample size determination in the Rasch model: Evaluation of the robustness of a numerical method to non-normality of the latent trait. Plos One, 9(1): e0083652.
  
  
• Blanchin M, Hardouin JB, Guillemin F, Falissard B, Sébille V (2013) Power and sample size determination for the group comparison of patient-reported outcomes with Rasch family models. PLoS ONE, 8(2): e57279.
  
  

Communications liées

• Blanchin M., Guilleux A., Hardouin J.B., Sébille V. Comparaison de deux méthodes basées sur la théorie de réponse aux items et les modèles à équations structurelles pour la détection du response shift.10e conférence francophone d'épidémiologie clinique (EPICLIN 2016) et 23e journées des statisticiens des centres de lutte contre le cancer, 25-27 mai 2016, Strasbourg, 2016.
  
  
• Sébille V., Blanchin M., Guilleux A., Rouquette A., Feddag M.L., Le Neel T., Kubis G., Falissard B., Guillemin F., Hardouin J.B. How could we design studies on PRO data? The PLANIPRO project.Evaluation et analyse de la qualité de vie : nouveaux développements méthodologiques, 3-4 avril 2014, Montpellier, 2014.
  
  
• Blanchin M., Hardouin J.B., Guilleux A., Sébille V. Power and sample size determination for the group comparison of PROs in IRT: robustness of a method based on the Cramer-Rao bound.19th Annual Conference of ISOQOL, 24-27 october 2012, Budapest, Hongrie, 2012.
  
  

Période

Début : Février 2012

Fin : Juillet 2012